警告・禁忌を含む注意事項等情報はDIページをご参照ください。
⼀部承認外の成績が含まれるデータがありますが、承認時の評価資料のため紹介します。
目的
全身治療歴のある再発又は難治性の末梢性T細胞リンパ腫患者を対象に、イストダックスの有効性及び安全性を評価する。
試験
第2相、多施設共同、オープンラベル試験
対象
全身治療歴のある再発又は難治性の末梢性T細胞リンパ腫患者130例#1
方法
1サイクルを28日間とし、各サイクルの1、8、15日目にイストダックス14mg/m2を4時間点滴静注した#2。投与期間は6サイクルとし、病勢進行（PD）、忍容できない毒性の発現、又はその他の中止基準に該当するまで投与を継続した。6サイクル完了時点で治療効果が認められた場合、7サイクル目以降も中止基準に該当するまで投与継続を可能とした。
主要評価項目
完全奏効割合#3
副次評価項目
完全奏効割合#4、PR以上の奏効割合#3,4、奏効までの期間#3、奏効持続期間#3、TTP#3、安全性など
解析計画
主要評価項目：完全奏効割合は正確95%信頼区間を算出した。性別、年齢層別（65歳未満、65歳以上）、実施地域別（米国、欧州又はオーストラリア）、末梢性T細胞リンパ腫の病型別（PTCL-NOS、AITL、ALK陰性ALCL、その他）、全身治療歴数別（2以下、2超）、幹細胞移植歴の有無別にサブグループ解析を実施した。有効性の解析はすべての患者が4サイクルの治療を完了又はそれまでに中止した時点、及びそれ以降のデータが集積された時点で実施した。
副次評価項目：治験責任医師判定での完全奏効割合及びPR以上の奏効割合、中央判定でのPR以上の奏効割合の正確95%信頼区間を算出した。CT/MRI検査を用いた画像診断での奏効割合も評価した。奏効持続期間、TTPはKaplan-Meier法を用いて解析した。中央判定でのPR以上の奏効割合に対し、性別、年齢層別（65歳未満、65歳以上）、実施地域別（米国、欧州又はオーストラリア）、末梢性T細胞リンパ腫の病型別（PTCL-NOS、AITL、ALK陰性ALCL、その他）、全身治療歴数別（2以下、2超）、幹細胞移植歴の有無別にサブグループ解析を実施した。
#1
本試験には131例が登録され、治験薬の投与を受けたが、中央評価で病理学的に末梢性T細胞リンパ腫であった130例を主要解析対象集団とした。
#2
制吐剤の予防的投与は強く推奨されたが、重大なQTc延長や、高度又は中等度のCYP3A4を抑制する制吐剤の使用は避けられた。ヘモグロビン/血球容量を維持するためにエリスロポエチンの使用を可能とした。がん化学療法による好中球減少症が認められる場合は顆粒球コロニー刺激因子G-CSFの使用を可能とした。医師の判断により、輸血を可能とした。
#3
中央判定によるmIWCに基づく。
#4
治験責任医師判定によるmIWCに基づく。
本試験は⽶国Celgene Corporation（Bristol-Myers Squibbの関係会社）の資⾦提供によりイストダックス開発治験として実施され、この結果を報告した論⽂の著者らは⽶国Celgene Corporation（Bristol-Myers Squibbの関係会社）から指導料などの謝⾦を受領している。著者に⽶国Celgene Corporation（Bristol-Myers Squibbの関係会社）の社員2名が含まれる。
特に指定のない限り、n（％）
特に指定のない限り、n（％）
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治験薬投与期間（日）＝治験薬最終投与日ー治験薬投与開始日＋1