国内第Ⅰ相臨床試験（ATLL-001試験）と国内第Ⅱ相臨床試験（ATLL-002試験）の論文発表された データをご紹介します。
部分奏効（PR）以上の効果を示した患者割合をあらわす奏効割合（ORR）は、42%（95%信頼区間；23-63%）でした。その内訳は、完全奏効（CR）が15%（4/26例）、不確定完全奏効（CRu）が4%（1/26例）、PRが23%（6/26例）でした。また、病勢安定（SD）以上の効果を示した患者割合をあらわす病勢コントロール割合（DCR）は、73%（19/26例）でした。
Ishida T, et al. J Clin Oncol. 2016;34: 4086-4093.より作成
奏効持続期間（DoR）中央値は未到達でしたが、平均値は5.2ヵ月（範囲；0～16.6）でした。
データカットオフ時点で、無増悪生存期間（PFS）は3.8ヵ月（95%信頼区間；1.9-未到達）＊でした。
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Kaplan-Meier法により推定された中央値とその95%信頼区間
Reprinted with permission. ©2016 American Society of Clinical Oncology. All rights reserved.
Ishida T, et al.: J Clin Oncol 34（34）, 2016: 4086-4093.
データカットオフ時点で、全生存期間（OS）は20.3ヵ月（95%信頼区間；9.1-未到達）＊でした。
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Kaplan-Meier法により推定された中央値とその95%信頼区間
Reprinted with permission. ©2016 American Society of Clinical Oncology. All rights reserved.
Ishida T, et al.: J Clin Oncol 34（34）, 2016: 4086-4093.
有害事象は安全性解析対象集団26例全例に認められました。主な有害事象は血小板減少症（77%）、好中球減少症（73%）、リンパ球減少症（69%）でした。重篤な有害事象は9例に認められ、主な重篤な有害事象は血小板減少症2例でした。投与中止に至った有害事象は6例に認められ、主な投与中止に至った有害事象は好中球減少症2例、血小板減少症2例でした。本試験において治験期間中又は最終投与後28日以内に死亡した患者はおらず、データカットオフ時点までに二次発がんの報告はありませんでした。 全体で20%以上、又はグレード3以上が1例以上発現した有害事象を以下に示します。
n⼜はn(%)
安全性解析対象集団
MedDRA 15.1
CTCAE v4.0
※
感染症予防としてST合剤と抗真菌薬が投与されていた。
レブラミド投与開始から少なくとも7日間はアロプリノール投与と経口補液が行われた。
血栓リスクが高い患者にはアスピリンの予防投与等が推奨されていた。
Reprinted with permission. ©2016 American Society of Clinical Oncology. All rights reserved.
Ishida T, et al.: J Clin Oncol 34（34）, 2016: 4086-4093.