国内第II相臨床試験（MDS-007試験）

試験デザイン^1）2）

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目的

レブラミド療法の安全性、薬物動態および有効性を検討した。

対象

5番染色体長腕部欠失［del（5q）（q31q33）］を伴うIPSSの低リスクまたは中間-1リスクの骨髄異形成症候群による貧血症状を有する患者11例

試験方法

多施設共同非対照オープンラベル試験。本試験は治療期および追跡調査期で構成され、治療期にはレブラミド10mgを1日1回、21日間経口投与後、7日間休薬し、この28日間を1サイクルとして病勢進行が認められる（最長156週）まで継続した。

主要評価項目

安全性

副次評価項目

赤血球反応（赤血球メジャー反応、赤血球マイナー反応）、赤血球反応の起点までの期間、赤血球反応の持続時間、血中ヘモグロビン（Hb）濃度、好中球反応、血小板反応、細胞遺伝学的反応、骨髄評価（IWG2000基準）、薬物動態

解析計画

主要評価項目

治験薬が1回でも投与された患者を安全性解析対象集団とした。有害事象の発現割合はMedDRAの器官別大分類（SOC）別、基本語（PT）別に集計し、同じ事象が同じ被験者に複数回発現した場合は1件として集計し、その重症度は高いグレードで集計することとした。

副次評価項目

有効性は、IWG基準（2000）に準じて奏効率を集計することとした。Hb値の変化を算出するためのHbのベースライン値は、治験薬投与開始前の直近2回のHbの平均値とした（ただし、赤血球輸血後7日以内のHb値は次の赤血球輸血前3日以内でない限り使用しない）。また、治験薬投与開始後のHb値として、赤血球輸血後7日以内の値も使用しないこととした。

データカットオフ

2008年10月15日（観察期間中央値48.1週、範囲：28.1 ～ 56.1週）

1）Harada H, et al. Int J Hematol. 2009; 90: 353-360.
2）社内資料（承認時評価資料）：レナリドミドの国内第Ⅱ相臨床試験（骨髄異形成症候群）

国内第Ⅱ相臨床試験（MDS-007）の結果を報告した論文1）の著者らは、セルジーン株式会社（現 ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社）の社員や指導料などの謝金を受領したものを含みます。

患者背景

Harada H, et al. Int J Hematol. 2009; 90: 353-360. より作成